Dal regolamento alla pratica: cosa ci insegnano i primi JCA

Il 2026 ha segnato un passaggio importante: il nuovo sistema ha iniziato a produrre i primi risultati concreti.

Il webinar del 17 luglio 2026, organizzato dal GdL C.A.R.E. in collaborazione con il GdL R.W.E., ha rappresentato un ulteriore passo avanti, spostando l’attenzione dalla conoscenza del regolamento alle sue implicazioni operative, con particolare riferimento al ruolo della Real-World Evidence (RWE) nella costruzione del dossier HTA.

L’appuntamento ha affrontato, tra gli altri temi, il ruolo delle RWE nella fase pre-autorizzativa e le modalità con cui le aziende possono contribuire allo sviluppo del dossier HTA attraverso l’analisi dei dati real-world.

La tempistica non è casuale. Il Regolamento prevede, infatti, un’introduzione progressiva: dal gennaio 2025 per i nuovi farmaci oncologici e le terapie avanzate (ATMP), dal 2028 per i farmaci orfani e dal 2030 per tutti i nuovi farmaci con autorizzazione centralizzata.

Ed i primi tre report JCA pubblicati nel 2026 hanno già iniziato a mostrare quanto sia complessa la nuova architettura dell’evidenza. Le esperienze relative a tovorafenib, tarlatamab e lurbinectedin evidenziano, con modalità differenti, l’importanza della comparabilità delle popolazioni, della qualità dei network, della disponibilità delle covariate, della gestione del confondimento e della robustezza delle analisi per ciascun outcome.

La lezione forse più significativa è che l’unità di valutazione non è il prodotto né il singolo studio, ma la stima dell’effetto relativo per ciascun outcome all’interno di ciascun PICO (Population, Intervention, Comparator, Outcome).

Il PICO diventa il centro della strategia

Uno degli elementi che più chiaramente emerge dalle prime esperienze è il ruolo centrale del PICO).

Nel nuovo contesto, non è più sufficiente pensare alla generazione dell’evidenza come ad un processo prevalentemente sequenziale: strategia regolatoria, pacchetto di evidenza globale e successivo adattamento nazionale.

La logica tende, invece, verso un modello interconnesso, nel quale regolatorio, area medica ed accesso devono dialogare fin dalle prime fasi dello sviluppo. Popolazione, comparatore, effect modifier, endpoint, durata del follow-up, maturità dei dati e dati mancanti diventano elementi da considerare anticipatamente.

In questo scenario, la domanda da porsi non è soltanto “quali evidenze abbiamo?” ma soprattutto:

“quale evidenza sarà necessaria per rispondere alle possibili domande di valutazione?”

È proprio questo cambio di prospettiva a rendere la JCA readiness qualcosa di molto più ampio della semplice preparazione di un dossier. Si tratta di costruire un programma di evidenza integrato, globale e locale, intorno alle domande che la valutazione potrà porre.

RWE: da opportunità a componente strategica

All’interno di questo nuovo paradigma, la Real-World Evidence assume un ruolo particolarmente interessante.

Le RWE possono contribuire a diverse necessità del percorso JCA: dalla caratterizzazione della popolazione e dei sottogruppi alla descrizione dei percorsi terapeutici e dei comparatori; dalla definizione dell’epidemiologia e della storia naturale della malattia alla valutazione della generalizzabilità dei risultati, fino alla costruzione di controlli esterni ed al supporto di confronti aggiustati.

Ma l’utilizzo delle RWE richiede una particolare attenzione metodologica. Le prime esperienze evidenziano delle sfide importanti, tra cui l’accesso frammentato ai dati, la governance, la disponibilità e la coerenza degli endpoint, il confondimento e la comparabilità tra le popolazioni real-world e quelle degli studi registrativi.

Per questo motivo, una delle conclusioni del webinar risulta comeparticolarmente significativa: la RWE crea valore quando è collegata ad una precisa domanda decisionale, non quando viene semplicemente aggiunta come evidenza generica.

Il valore del confronto multidisciplinare

Il percorso promosso dal GdL C.A.R.E. nasce proprio dalla consapevolezza che la complessità dell’EU HTA non può essere affrontata da una singola funzione professionale.

Clinical, Access, Regulatory ed Evidence rappresentano delle dimensioni sempre più interconnesse. A queste si aggiungono le competenze specifiche della Real-World Evidence e, come già previsto nelle attività del gruppo, il confronto con altri GdL e stakeholder.

L’obiettivo dei webinar SIMeF non è stato, quindi, soltanto quello di fornire degli aggiornamenti normativi ma di creare uno spazio di condivisione delle esperienze, discussione metodologica e confronto sulle implicazioni concrete per il contesto italiano.

Appuntamento alle prossime iniziative. Rimanete sintonizzati!