Premessa
La Ricerca Clinica europea attraversa una fase di profonda trasformazione. L’applicazione del Clinical Trials Regulation (CTR), l’evoluzione delle aspettative in materia di qualità, l’introduzione di nuovi strumenti digitali e la crescente complessità degli studi multinazionali richiedono modalità di lavoro sempre più coordinate. Parallelamente, è necessario rafforzare la competitività dell’Europa senza ridurre la tutela dei partecipanti, l’integrità scientifica e la fiducia della Società nella Ricerca.
In questo scenario, l’European Forum for Good Clinical Practice (EFGCP) costituisce uno spazio europeo multilaterale nel quale scienza, qualità ed etica convergono per promuovere la Good Clinical Practice nella ricerca biomedica. L’organizzazione riunisce pazienti e loro rappresentanti, ricercatori, professionisti sanitari, industria, autorità regolatorie, comitati etici ed organizzazioni scientifiche. La sua funzione distintiva è creare un terreno neutrale per discutere i problemi concreti, trasferire le conoscenze tra discipline e sviluppare delle raccomandazioni applicabili nella pratica.
La mia presenza nel Board di EFGCP, insieme al ruolo di co-coordinatrice del Gruppo di Lavoro Patient Partnership di SIMeF, offre un punto d’osservazione privilegiato sul valore delle connessioni tra comunità nazionali ed europee. Questo articolo intende aumentare la conoscenza delle principali attività di EFGCP e mettere in evidenza il contributo che professionisti e organizzazioni italiane stanno già offrendo, nonché gli ambiti nei quali tale partecipazione potrebbe crescere.
EFGCP: un forum europeo multilaterale
EFGCP è un’organizzazione senza scopo di lucro nata per coloro che sono coinvolti nello sviluppo di medicinali e tecnologie mediche. La sua missione comprende la promozione del confronto aperto sui temi critici della Ricerca e della Salute, l’educazione sui requisiti etici e scientifici, il trasferimento di conoscenze e competenze e la valorizzazione dei principi umani nella Ricerca con partecipanti. Questa impostazione rende possibile affrontare le questioni che nessun singolo attore potrebbe risolvere autonomamente.
Le attività si sviluppano attraverso gruppi di lavoro, conferenze, seminari, iniziative formative, consultazioni e strumenti pratici. Il valore non risiede soltanto nei singoli eventi, ma nella continuità del dialogo tra prospettive differenti. La presenza congiunta di chi definisce le regole, chi conduce gli studi, chi li valuta e chi vi partecipa permette d’individuare le criticità operative, verificare l’impatto delle nuove disposizioni e proporre delle soluzioni proporzionate e sostenibili.
EU-X-CT: rendere possibile l’accesso transfrontaliero
EU-X-CT, European Cross-Border Clinical Trials Initiative, è una delle iniziative che meglio rappresentano l’approccio collaborativo di EFGCP. Il progetto mira a raccogliere sistematicamente le informazioni sulle barriere alla partecipazione transfrontaliera agli studi clinici nei Paesi Europei, all’interno ed all’esterno dell’Unione, ed a sviluppare le raccomandazioni per favorire un accesso più equo. L’iniziativa è guidata congiuntamente da EFGCP ed EFPIA e coinvolge oltre cento esperti provenienti da organizzazioni di pazienti, istituzioni accademiche, rete di Ricerca, industria e società scientifiche.
La partecipazione ad uno studio in un altro Paese può essere ostacolata da differenze nei percorsi autorizzativi, nella copertura dei costi, nell’assistenza sanitaria, nella gestione dei dati, nelle responsabilità organizzative e nelle informazioni disponibili per i pazienti ed i professionisti. EU-X-CT affronta queste barriere con un approccio pragmatico, mettendo a disposizione raccomandazioni comuni e informazioni sui requisiti nazionali. Il progetto è rilevante per l’intera Ricerca Clinica e diventa particolarmente importante quando lo studio sia disponibile soltanto in pochi centri altamente specializzati.
Questa circostanza è particolarmente rilevante nei casi di patologie rare e/o pediatriche e nello sviluppo di terapie avanzate. In questi casi la numerosità limitata delle popolazioni eleggibili, la concentrazione delle competenze e la necessità di specifiche infrastrutture possono rendere la dimensione transfrontaliera essenziale. Bilanciare questi bisogni significa evitare che la mobilità sia considerata una soluzione eccezionale e costruire, invece, un percorso chiaro, sicuro e comprensibile per famiglie, centri ed aziende farmaceutiche.
L’Italia contribuisce all’iniziativa attraverso l’esperienza di professionisti impegnati nei gruppi di lavoro e nella produzione delle raccomandazioni. Il nostro Paese può offrire sostanziali competenze negli studi multinazionali, nelle reti cliniche specialistiche, nel coinvolgimento delle associazioni di pazienti e nei modelli di referral già esistenti tra alcune strutture. Un contributo ulteriore potrebbe derivare dalla raccolta strutturata delle esperienze italiane, dall’identificazione delle barriere ancora presenti e dalla sperimentazione di soluzioni, trasferibili ad altri sistemi sanitari.
Better Medicines for Children: innovazione e collaborazione nella ricerca pediatrica
La conferenza annuale Better Medicines for Children è un’altra iniziativa centrale di EFGCP. L’evento riunisce regolatori, professionisti sanitari, ricercatori, industria, pazienti e famiglie per discutere come migliorare lo sviluppo di medicinali per bambini ed adolescenti. L’edizione 2026 è stata dedicata alla collaborazione necessaria per l’adozione di approcci innovativi nello sviluppo pediatrico.
Il programma ha affrontato il panorama etico e regolatorio, l’evoluzione della Ricerca Clinica, i nuovi requisiti dei Paediatric Investigation Plans, le formulazioni appropriate all’età e le opportunità operative per portare gli studi clinici nella popolazione pediatrica
La ricerca pediatrica richiede un equilibrio particolarmente attento tra protezione ed accesso. Proteggere i minori non significa escluderli dall’innovazione, ma progettare degli studi che rispondano alle domande pertinenti, utilizzino delle metodologie adeguate e coinvolgano bambini, adolescenti e famiglie in modo assolutamente rispettoso. L’esperienza italiana, sostenuta da centri pediatrici di elevata competenza e da professionisti attivi nello sviluppo clinico, può sicuramente arricchire questo confronto europeo.
Qualità, ispezioni ed applicazione di ICH E6(R3)
Nel maggio 2026 la Quality Working Party di EFGCP ha organizzato il seminario “Driving Quality and Compliance in a Changing Clinical Research World”. Il programma ha esaminato l’applicazione di ICH E6(R3), la Gestione del Rischio, l’Intelligenza Artificiale negli studi e negli audit e l’evoluzione delle ispezioni GCP dopo la pandemia.
Tra i principali relatori figuravano Shaun Hastings di PHARMExcel, Manos Papadakis della National Organization for Medicines e Thania Aileen Spathopoulou dell’European Medicines Agency.
Forum multilaterali come EFGCP consentono di discutere le difficoltà applicative prima che producano delle interpretazioni divergenti o dei processi non proporzionati.
Revisione etica e sviluppo delle politiche europee
EFGCP lavora in dialogo con l’European Medicines Agency e con la Commissione Europea, mettendo a disposizione l’esperienza dei propri membri e creando deoccasioni di confronto sulle future politiche della ricerca. Il suo contributo consiste nel raccogliere prospettive diverse, far emergere conseguenze operative e formulare raccomandazioni tecniche. Questo ruolo è particolarmente importante quando nuove proposte legislative devono tradursi in processi applicabili nei diversi sistemi nazionali.
La conferenza “Uniting for Success: A Multi-stakeholder Vision for Ethical Review in Europe”, svoltasi il 12 e 13 maggio u.s., ha riunito rappresentanti dei Comitati Etici Nazionali dei principali Paesi europei, pazienti, industria, accademia, autorità e Commissione Europea. Il confronto ha analizzato l’esperienza maturata dopo quattro anni di applicazione di EUCTR.
Il programma ha incluso una discussione sulla proposta di sistema di revisione etica contenuta nel nuovo Biotech Act e su come garantire una valutazione affidabile ed efficiente nella procedura coordinata.
Quest’iniziativa dimostra come il confronto tra i Comitati Etici Nazionali e gli altri stakeholder possa produrre delle indicazioni utili per la legislazione europea. L’armonizzazione non deve necessariamente coincidere con l’uniformità organizzativa, ma può basarsi su principi condivisi, responsabilità chiare, coordinamento efficace e reciproco riconoscimento delle buone pratiche.
Il contributo italiano
L’Italia dispone di centri clinici qualificati, competenze scientifiche, esperienza regolatoria ed una comunità professionale attiva. Medici, coordinatori di studio, esperti di qualità, rappresentanti dell’industria, società scientifiche e rappresentanti delle associazioni di pazienti partecipano già attivamente a progetti e tavoli internazionali. Questa presenza consente di portare nel confronto europeo sia le eccellenze sia le criticità del sistema italiano.
Per contribuire ancora di più sono necessari continuità, coordinamento e maggiore diffusione delle opportunità. I professionisti italiani possono partecipare ai gruppi di lavoro, contribuire alle consultazioni, condividere casi e dati di esperienza, proporre relatori e coinvolgere centri ed associazioni nelle iniziative europee. È altrettanto importante riportare in Italia quanto emerge dal dibattito internazionale, traducendolo in formazione, strumenti e proposte applicabili al contesto nazionale.
Conclusioni
La Ricerca Clinica europea ha bisogno di reti capaci di collegare competenze, discipline e Paesi e di trasformare il confronto in soluzioni concrete. EU-X-CT, Better Medicines for Children, le attività sulla qualità e la conferenza sulla revisione etica dimostrano la capacità di EFGCP di creare spazi nei quali pazienti, ricerca, industria, autorità e comitati etici possano lavorare su obiettivi condivisi.
Nel mio ruolo di membro del Board di EFGCP e di co-coordinatrice del Gruppo di Lavoro Patient Partnership di SIMeF desidero facilitare il collegamento tra le società scientifiche nazionali e le organizzazioni internazionali con finalità comuni. La collaborazione tra associazioni e società scientifiche nazionali ed europee può valorizzare le competenze italiane, ampliare la partecipazione alle iniziative internazionali e generare progetti utili ai professionisti ed ai pazienti. Costruire questi ponti significa contribuire ad una ricerca più etica, inclusiva, innovativa e capace di rispondere ai bisogni reali della società.
Riferimenti essenziali
- European Forum for Good Clinical Practice. About EFGCP. Accessed August 27, 2026. https://efgcp.eu/about
- EU-X-CT Initiative. Cross-Border Access to Clinical Trials: Recommendations. Version 1.0. Published June 17, 2025.
- European Forum for Good Clinical Practice. Better Medicines for Children Conference 2026. Accessed August 27, 2026. https://bmfc.efgcp.eu/
- European Forum for Good Clinical Practice. Quality Working Party Pre-Workshop: Driving Quality and Compliance in a Changing Clinical Research World. May 11-12, 2026.
- European Forum for Good Clinical Practice. Uniting for Success: A Multi-stakeholder Vision for Ethical Review in Europe. Public programme. May 12-13, 2026.
Cinzia Dorigo
Regional Head Country Operations – Europe – Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Membro del Board, European Forum for Good Clinical Practice (EFGCP)
Co-coordinatrice del Gruppo Patient Partnership, SIMeF