Il Gruppo di Lavoro C.A.R.E. (Clinical, Access, Regulatory, Evidence) ha inaugurato il suo primo ciclo di eventi a fine 2025, realizzando due webinar sul tema del Nuovo Regolamento Europeo sull’HTA (Health Technology Assesment) dei farmaci.
L’HTA è un processo che, basato sulle evidenze scientifiche, prende in considerazione dei “domini” sia clinici (bisogno di salute ed uso della tecnologia, sicurezza ed efficacia clinica) sia non clinici (costo-efficacia, analisi etica, impatto organizzativo, aspetti sociali e legali). Tale processo consente di determinare l’efficacia relativa di tecnologie sanitarie nuove. Finora i diversi Paesi dell’Unione Europea si sono mossi in maniera indipendente sulle modalità di valutazione.
Il Nuovo Regolamento HTA (HTA-r) ha introdotto, invece, un approccio armonizzato all’interno dell’UE, con l’obiettivo di garantire ai pazienti un accesso più rapido ed uniforme ai trattamenti innovativi, sfruttando le risorse e le competenze di Paesi più strutturati in tal senso, a beneficio degli altri.
Durante il primo incontro, moderato da Domenico Valle, il Dott. Paolo Siviero – Capo Area nella Direzione Tecnico Scientifica di Farmindustria – ha presentato il nuovo processo che, partito nel 2025 per le terapie avanzate ed oncologiche, progressivamente coinvolgerà tutte le tipologie di farmaci.
Nel corso del webinar è stata ben descritta l’introduzione della nuova procedura, parallela rispetto alla valutazione scientifica dell’ente regolatorio europeo (CHMP di EMA), che porterà ad una valutazione clinica congiunta (Joint Clinical Assesment, JCA) che sarà la base per tutte le successive valutazioni HTA locali.
Il report finale del JCA conterrà una valutazione scientifica a livello europeo, redatta sotto la guida di un assessor e di un co-assessor; questa valutazione non si sostituirà al riconoscimento del valore delle terapie nella pratica clinica italiana: AIFA manterrà, infatti, il pieno controllo sul “Value Based Pricing” (ovvero la definizione del valore per il Servizio Sanitario Nazionale) ed il relativo rimborso. Potrebbe capitare, infatti, e soprattutto per i farmaci oncologici o per le malattie rare, che nel contesto locale siano stati autorizzati dei farmaci differenti (ad esempio tramite la Legge 648), rendendo necessario un confronto ad hoc per stabilire il valore terapeutico aggiunto.
In quest’ottica è stato pensato il secondo appuntamento, moderato da Elisa Crovato, con la partecipazione della Dott.ssa Carlotta Galeone – ricercatrice presso il Bicocca Applied Statistics Center – che ha affrontato più in dettaglio l’evoluzione della generazione delle evidenze, alla luce del Nuovo Regolamento.
In assenza di uno studio di confronto – seppur il livello di evidenza sia comunque inferiore ai trial clinici – il suggerimento è di ricorrere ad evidenze di tipo indiretto, scegliendo il modello più appropriato tra l’utilizzo di un braccio di controllo esterno, un Matching-Adjusted Indirect Comparison od una Network Metanalisi.
Come spiegato a conclusione dell’incontro, la scelta del modello più appropriato dev’essere fatta mediante un algoritmo basato sulle considerazioni metodologiche, come quelle elaborate dal Gruppo di Coordinamento degli Stati Membri dell’UE, e può portare ad un livello di peso scientifico diverso agli occhi di AIFA.
Ad oggi, pochi sono i farmaci che hanno iniziato il nuovo percorso. Nel corso del 2026 emergeranno sicuramente degli elementi interessanti su cui il gruppo C.A.R.E. lavorerà – anche in collaborazione con gli altri GdL, nel pieno spirito olistico e trasversale del gruppo – per favorire l’aggiornamento sulle tematiche legate sia al coinvolgimento di altri stakeholders, che sulle prime esperienze aziendali. Le date saranno disponibili nei prossimi mesi sul sito ufficiale di SIMeF e sulle pagine social.
Elisa Crovato – SIMeF – Pricing & Market Access Director, Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Domenico Valle – SIMeF – Regulatory Italy Hub sr Director, Eli Lilly Italia S.p.A.
Coordinatori del GdL C.A.R.E.